Pubblicato il 29 Agosto 2025
Pubblicati su Nature Medicine i risultati definitivi dello studio
Remissione completa nel 40% dei casi e sopravvivenza a 5 anni fino al 90%: sono i numeri che consacrano l’efficacia delle cellule CAR-T GD2 sviluppate e testate presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma per il trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante.
Lo studio clinico
La ricerca, avviata nel 2018 e giunta ora alla sua analisi finale, è stata pubblicata su Nature Medicine. Ha coinvolto 54 bambini sottoposti all’infusione di CAR-T prodotte dai propri linfociti, opportunamente ingegnerizzati in laboratorio per colpire le cellule tumorali.
I risultati parlano chiaro:
- Due pazienti su tre hanno mostrato una risposta positiva.
- Il 40% ha raggiunto la remissione completa entro sei mesi dall’infusione.
- Nei bambini con basso carico di malattia, la risposta globale è stata del 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%.
Importanza del trattamento precoce
I dati rivelano differenze significative a seconda del momento in cui la terapia viene somministrata.
- Nei pazienti trattati dopo una o due linee di cura, la sopravvivenza a cinque anni è risultata vicina al 90%.
- Nei bambini già sottoposti a tre o più linee di trattamento, la sopravvivenza scende al 43%.
Il beneficio è evidente anche in fase di consolidamento: 7 bambini su 8, che avevano un’alta probabilità di ricaduta, sono ancora liberi da malattia dopo un follow-up mediano di 15 mesi.
Il ruolo cruciale della raccolta precoce dei linfociti
Un dato particolarmente significativo riguarda i 13 pazienti i cui linfociti T sono stati prelevati già al momento della diagnosi, prima della chemioterapia:
- Sopravvivenza globale a 5 anni: 100%.
- Sopravvivenza libera da eventi: 66,5%, a fronte del 22,6% di chi ha ricevuto CAR-T ottenute da linfociti raccolti in fase di recidiva.
Le prospettive future
Secondo Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù, “questi risultati confermano che siamo sulla strada giusta e sempre più vicini a rendere la terapia CAR-T parte integrante delle cure standard contro il neuroblastoma”. Fonte: Ansa