Pubblicato il 3 Dicembre 2025
Un trattamento innovativo al Policlinico di Milano
Questa mattina, presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, è stata somministrata per la prima volta a un paziente italiano la terapia genica per l’emofilia B etranacogene dezaparvovec, recentemente approvata.
Si tratta di un traguardo considerato storico nella gestione della patologia.
Come funziona la nuova terapia
La cura prevede una singola infusione endovenosa in grado di indurre il fegato a produrre autonomamente il fattore della coagulazione mancante, eliminando così la necessità di trattamenti periodici e trasfusioni.
Secondo Flora Peyvandi, direttrice della SC Medicina Interna – Emostasi e Trombosi del Policlinico, questa rappresenta “un passo fondamentale nella gestione dell’emofilia B”.
La terapia, appena autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco, è ora disponibile tramite il Servizio sanitario nazionale.
Il trattamento utilizza un virus inattivato come vettore per trasferire nelle cellule epatiche il gene che codifica il fattore IX della coagulazione.
La voce dei pazienti
Grande soddisfazione arriva anche dalla comunità dei pazienti.
“È un momento decisivo per chi vive con l’emofilia B”, ha dichiarato Cristina Cassone, presidente di FedEmo.
Secondo Cassone, una sola infusione può “alleggerire enormemente il carico terapeutico, offrendo maggiore serenità ai pazienti e alle loro famiglie”. Fonte: Ansa