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Santobono, bimba malata di SMA curata con un farmaco innovativo e costosissimo

Il farmaco corregge il problema genetico e sembra determinare la completa regressione della malattia.

Pubblicato il 6 Dicembre, 2020

Al Santobono di Napoli una bimba di appena 6 mesi, affetta da atrofia muscolare spinale (SMA), è stata sottoposta ad una terapia innovativa con un farmaco costosissimo, il cui valore si aggira su 1,9 milioni di euro per singolo trattamento.

La terapia è stata autorizzata in Europa lo scorso maggio ed in Italia a novembre, risultando il primo trattamento in assoluto nel nostro paese.

L’atrofia muscolare spinale è una malattia subdola, che compare subito dopo la nascita e provoca progressiva debolezza muscolare, andando poi a compromettere la normale deglutizione e la respirazione e causando la morte nel giro di due anni.

Il farmaco agisce direttamente sul problema, determinando la regressione completa della malattia. La bimba dopo la cura è tornata a casa con i genitori e, dopo la prima settimana di monitoraggio, sembra che non ci siano particolari effetti collaterali.

Commosse le parole del papà della piccola: “Ringrazio il dottor Varone che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la Sma. All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso, grazie a questo farmaco arrivato prima dei 6 mesi della piccola Sofia, tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.

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