Pubblicato il 12 Settembre 2026
Una nuova terapia mirata potrebbe segnare un importante passo avanti nella cura del tumore al pancreas metastatico. Il farmaco, recentemente approvato negli Stati Uniti, ha infatti mostrato la capacità di raddoppiare la sopravvivenza dei pazienti già sottoposti a trattamento, alimentando aspettative tra specialisti e malati.
In Italia, tuttavia, il farmaco non è ancora disponibile. Per questo l’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom) chiede alla casa farmaceutica Revolution Medicines di attivare un programma di uso compassionevole, così da permettere ai pazienti italiani di accedere gratuitamente alla terapia mentre si attende l’iter autorizzativo europeo.
I risultati della nuova terapia
Il trattamento, daraxonrasib, è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel mese di agosto. In Europa, invece, la procedura di autorizzazione non è ancora arrivata alla fase della presentazione formale del dossier all’Agenzia europea per i medicinali (Ema).
Secondo l’Aiom, i risultati ottenuti rappresentano una novità particolarmente significativa per una patologia che da anni offre poche alternative terapeutiche.
Nel principale studio clinico, denominato RASolute 302, la nuova terapia ha portato la sopravvivenza mediana a 13,2 mesi, contro i 6,6 mesi registrati con la chemioterapia tradizionale. Si tratta, quindi, di un raddoppio della sopravvivenza nei pazienti coinvolti nello studio.
Il trattamento, è importante sottolinearlo, non rappresenta una cura definitiva del tumore, ma ha dimostrato di poter prolungare significativamente la vita dei pazienti.
In Italia il carcinoma del pancreas continua a rappresentare una delle neoplasie più difficili da trattare. Nel 2024 sono state stimate circa 13.600 nuove diagnosi.
L’iter europeo procede, ma il farmaco non è ancora disponibile
Sul fronte europeo sono comunque arrivati alcuni segnali favorevoli. L’Ema ha infatti riconosciuto a daraxonrasib la designazione di farmaco orfano, una procedura destinata ai medicinali sviluppati per patologie rare e che può favorire un percorso regolatorio dedicato.
L’Agenzia europea ha inoltre avviato una rolling review, uno strumento che consente di valutare progressivamente i dati disponibili e può contribuire ad accelerare la successiva procedura di autorizzazione.
Il problema, secondo gli oncologi italiani, è rappresentato dall’assenza di un programma che consenta ai malati di accedere al farmaco già nella fase precedente all’autorizzazione europea.
L’appello degli oncologi italiani
Chiara Cremolini, componente del Direttivo nazionale Aiom e direttrice del Programma di Sperimentazioni Cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, sottolinea proprio questa criticità.
Tra i centri italiani che hanno partecipato alla sperimentazione sulla terapia per il tumore del pancreas metastatico figura anche quello pisano. Gli specialisti italiani conoscono quindi direttamente i risultati ottenuti durante lo studio, ma non possono ancora offrire il trattamento ai pazienti che potrebbero beneficiarne.
L’Aiom chiede pertanto a Revolution Medicines di introdurre un programma di expanded access o di uso compassionevole, attraverso il quale rendere il farmaco disponibile gratuitamente ai pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattati con chemioterapia.
Una terapia attesa dai pazienti
L’entusiasmo della comunità oncologica per i risultati dello studio era emerso anche durante il Congresso americano di oncologia clinica, svoltosi a Chicago a giugno. La presentazione dei dati di RASolute 302 era stata accolta con una standing ovation da parte degli specialisti presenti.
Per Massimo Di Maio, presidente dell’Aiom, il risultato rappresenta un progresso particolarmente importante, soprattutto considerando i limitati avanzamenti registrati negli ultimi decenni nel trattamento di questa forma di tumore.
Ora l’obiettivo degli oncologi è evitare che i tempi dell’autorizzazione europea si traducano in un’attesa troppo lunga per i malati. La richiesta è quindi di rendere disponibile gratuitamente la terapia in Italia già prima dell’approvazione definitiva, consentendo ai pazienti che ne hanno i requisiti di accedere a un trattamento che negli studi clinici ha dimostrato un significativo vantaggio in termini di sopravvivenza. Fonte: LaPresse